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全澳首例！ 脑瘫患儿迎来更多希望

脑瘫，是许多家长闻之色变的疾病，因为它是儿童最常见身体残疾的罪魁祸首。在澳大利亚，平均每20小时就有一名儿童被确诊患有脑瘫，而原因在于大脑在发育过程中受到损伤，从而影响了肢体发育。几十年来，世界各国的科学家们都在致力于探索治疗脑瘫的各种疗法，其中就包括脐带血输注。

在澳大利亚，已有13名脑瘫患儿接受了脐带血输注疗法，但都是在临床试验的条件下，且使用的样本都是来自兄弟姐妹。在全球范围内，已有800多名儿童在15项临床试验的条件下接受该治疗。

而就在今年4月，本故事的主人公、6岁的墨尔本女孩Zara创下了两个“首例”：首次在非临床试验的条件下接受该疗法；首次使用自体脐带血进行输注。

热爱运动 身残志坚

Zara从小就是一个热爱澳式足球的孩子，且充满挑战精神。妈妈Michelle说：“只要是其他孩子能做到的，她也想做到。”可不幸的是，早产的Zara被诊断出患有脑瘫，家长为了治疗，尽了一切的努力，尝试了各种方法，均未见成效。

充满戏剧性的是，Zara的家长之所以选择储存她的脐带血，是因为一个与脑瘫完全无关的原因——Michelle患有1型糖尿病——没想到最后竟然会在治疗脑瘫方面发挥作用。可以说，天有不测风云，为人父母能做的只能是尽量做好周全的准备，以备不时之需。

尽管目前全球尚未有国家将这种疗法作为脑瘫的标准治疗方式，但Zara在澳大利亚医疗用品管理局（TGA）“特殊准入计划”（Special Access Scheme）下获批，以同情用药的方式接受了该治疗。

治疗于2025年4月在墨尔本莫纳什儿童医院进行，由脑瘫联盟（Cerebral Palsy Alliance）以及哈德逊医学研究所（Hudson Institute of Medical Research）共同支持。

历史悠久 资源有限

用脐带血治疗脑瘫的研究在全世界已有20年左右的历史，其作用是减轻炎症并促进大脑自我修复。研究表明，脐带血干细胞有助于修复脑损伤，并可能改善部分脑瘫患儿的大运动技能。

Zara的主治医生、莫纳什儿童医院儿科神经科主任Michael Fahey副教授表示： “Zara的情况可以说是‘天时地利人和’。她出生时保存了脐带血，储量也足够；她的症状程度适中，至少仍然可以行走；她的家长也非常支持这项治疗；而她的年龄也刚好合适，能让干细胞发挥最大效果。”

据脑瘫联盟统计，数百个澳大利亚家庭为了获得这项治疗，不得不斥巨资前往海外寻求私人医疗服务，原因是本地治疗资源有限。

Michelle表示，Zara可以参与这项治疗真的很幸运，但她也认为，脑瘫患儿接受这样的治疗不应该是一件依赖于 “运气” 的事。 “在我们熟悉的地方、熟悉的医院接受治疗，由我们信任的团队进行治疗，这都是非常重要的。我们希望更多的澳大利亚孩子可以像Zara一样在本地接受治疗。”

过程漫长 结果乐观

Zara的这次治疗花费了一年时间来筹备和审批，因为涉及莫纳什儿童医院、脑瘫联盟，以及哈德逊医学研究所之间的密切协调。一开始，Zara的家人并不抱有太大的希望，甚至都已经开始为前往海外进行治疗做准备。

审批通过后，Zara的脐带血被送到莫纳什医院的哈德逊细胞疗法实验室，科研团队对样本进行了处理，为输注做好准备。治疗当天，处理好的脐带血被送至莫纳什儿童医院癌症中心，由专业护士进行输注。

整个过程类似常规输血，脐带血通过输液管注入Zara的手臂，仅持续约30分钟。在输注期间，Zara还接受了游戏治疗（一种心理治疗形式，以游戏作为主要的交流方式），她的妈妈Fiona和Michelle，以及妹妹Tilly都陪伴在侧。

输注过程安全顺利，治疗团队将进行常规随访，持续观察Zara的恢复情况。团队对治疗效果持乐观态度，他们认为配合持续的康复训练，这种疗法有望改善她的行动能力、语言表达及社交能力。而Zara的家长则表示，已经观察到了她的症状有所改善。

尽管治疗效果通常需数月才能显现，但妈妈Michelle的初步反馈已十分令人振奋：“虽然还在初期阶段，但我们已经感觉Zara在动作和身体平衡方面有所进步，日常生活变得更容易了。在足球训练的时候，她自己也觉得可以跑得更远、移动更灵活，在玩耍的时候甚至可以爬到以前爬不到的高度。而且我们还发现，生平第一次，她可以独立上下四级楼梯，完全不需要扶着栏杆！ “

“作为妈妈，我们知道无法完全治愈她的脑瘫，但我们愿意尽全力为她的生活带来哪怕一点点的改善。”

了解更多 表达支持

维多利亚州卫生部长Mary-Anne Thomas表示：“维州的公共卫生系统是世界领先的，而这项卓越的、开创性的研究提供了最好的证明。”

尽管脐带血疗法并不一定适用于所有脑瘫儿童，但研究人员希望Zara的案例能推动更多的研究开展，并促使澳大利亚在本国为脑瘫患儿提供这种治疗的机会。目前，一项大规模临床试验已进入资金筹措阶段。

这项治疗已经不仅仅是“科学的希望”，它是真实存在的疗法。如今最大的障碍不是技术，而是“可获得性”。脑瘫联盟正积极推动这一变革，如果想为了推动这项治疗的发展尽一份力，可以访问脑瘫联盟官网，发声并表达支持。

早产宝宝，出生经历多次感染，多亏Monash 医院的这一项目

Kade Huggan是一个24周就出生的宝宝，出生时体重只有632克。

可怜的小Kade出生后就马上需要插管，并经历了肺部塌陷和多次感染，接受了三次输血。

刚出生的宝宝就要经历病痛折磨，每个妈妈看了都会心痛不已。

所幸，妈妈Kellie在听说了莫纳什儿童医院的CordSafe研究脐带血项目之后，毫不犹疑地参加了。该研究内容是从极早产儿的脐带和胎盘中采集脐带血，然后回输至婴儿体内。

妈妈Kellie说：“只要能帮助这些可怜的早产的小家伙，任何治疗措施我都会毫不犹豫地尝试。身为父母只想尽可能给他们最好的生存机会。”

莫纳什儿童医院近期进行的开创性研究发现，28周之前出生的极早产婴儿在接受自体脐带血回输后，脑损伤和残疾的发生率大幅降低。在临床前模型和早期临床试验中，脐带血干细胞已经显示出治疗新生儿脑损伤的强大潜力。

宝宝Kade通过脐带血干细胞治疗，目前已出院，体重 3.35 公斤！比刚出生时632克的体重比起来，健康了不少。

除了帮助极早产儿发育之外，脐带血还有许多神奇的作用，例如治疗白血病、地中海贫血等血液类疾病，目前已经有超过80种疾病得到正式批准，使用脐带血进行治疗，全世界还有数百项临床研究正在进行，有望治疗更多疾病。

墨尔本也将成为世界干细胞研究中心，以应对癌症、心脏病和糖尿病，这是澳洲有史以来为科学研究提供的最大一笔捐赠，可见对干细胞发展前景的重视。

她是一个美丽的奇迹

“当你看到自己的宝宝这么遭罪的时候，任何救命稻草都会想抓住。”——来自珀斯的妈妈Laura口述：

我怀Charlotte到孕期22周的时候去做了检查，结果显示她的横膈膜少了左半边，导致心脏和肺部被挤压进了胸腔。医生说，她只有不到10%的概率可以活下去。

我们为了怀上这个孩子，付出了大量的心血，做了很多准备工作。从备孕期开始，全家人就已经开始期盼她的到来。我有时候会和另外两个孩子Joshua和Isabelle一起泡澡，他们会和肚子里的小妹妹说话，睡前还会亲亲我的肚子和妹妹道晚安。

Charlotte出生的时候，甚至已经有几位心理辅导员做好准备来安慰我们了。没想到，奇迹发生了，我们的小宝贝居然活了下来。可是她从出生起就已经有了一系列问题，比如肠道动力阻碍、脑瘫、心脏孔洞，以及癫痫。

出生第三天，她就需要做手术，因为她所有的腹部器官都在胸腔里，需要开刀将它们复原到正常的位置。那个时候，医生让我们做好准备和小Charlotte告别，可是我告诉自己，不，她一定会醒过来，我一定会再看见她。

后来，医生还告诉过我们，她可能一辈子都无法说话或者行走。但是对我来说，只要我的女儿活着，就已经足够。

接下去的3年里，Charlotte的生活完全依靠家人的照顾，因为不能吃、不能喝，对外界刺激没有任何反应，始终像刚出生的婴儿一样，而且还时不时发作癫痫。

这时候，我又怀孕了。对我来说，小Emma是一个美丽的意外，我一定要留下她，尽管这意味着我将成为一个单亲妈妈——我前夫离开了我，因为他说他无法应付4个孩子。

有一天，我带着Charlotte去做产检。排队等候时，一位女士拍了拍我的肩膀，询问了Charlotte的情况。

我想，好吧，又来了。已经有不知道多少人因为好奇而打听过Charlotte的情况。但这位女士说，她也有一个孩子有脑瘫，所以了解过同胞脐带血干细胞移植的临床研究。

她告诉我，干细胞就是“全新”的细胞，可以穿过血液和大脑之间的屏障，在胎儿发育的时候，分化构成人体的各类细胞，比如肺部细胞、心脏细胞等等。

这位女士告诉我，她给自己的另一个孩子保存了脐带血和脐带组织，如果可以配型成功的话，就可以用来治疗孩子的脑瘫，有希望改进孩子的认知能力和活动能力。她匆匆写下自己的名字和电话就离开了。

回家之后，我找出了那张纸，拨通了电话。当你看到自己的宝宝这么遭罪的时候，任何救命稻草都会想抓住，更何况只是打一个电话而已，没什么损失。

时间又过去了一年半，Emma的脐带血干细胞被输入了Charlotte的身体里——这是一项尖端的科学应用。手术前为了做配型，我们去了好几次墨尔本，做了好多检查和测试——毕竟同父同母的兄弟姐妹也并不意味着一定能配型成功。所以当得知Emma的脐带血可以给Charlotte配型时，我激动地哭了。

之前我们尝试了那么多的药品、做了那么多的治疗，如今终于有这么一项疗法是有可能有效果的了。我的心情可以说是欣喜若狂。

Emma那一头就简单多了，只是做个验血而已。我没想到的是，脐带血的输注本身也非常简单，仅仅几个小时之后，我们就回家了。

几天之后，神奇的事情发生了。曾经躺在床上一动不动的Charlotte，居然从枕头上坐 起来了，而且还抓住了Emma的奶瓶，张开嘴，把奶嘴放进自己的嘴里。我震惊了，感到难以置信，心想我不会是在做梦吧？

如果不是亲眼所见，任凭什么人告诉我，我都不会相信这项治疗居然能在这么短的时间内，就出现了这么明显的效果。而这仅仅是个开端而已。

在接下去的时间里，Charlotte一个接一个地完成了发育里程碑。她学会了打滚、爬行、站立——这都是我们曾经试图通过理疗来让她做到的事。

每天孩子们放学回家，我都会说“快来看Charlotte今天又学会了什么！”除此之外，她的癫痫也得到了很好的控制。

现在，她已经会走、会爬、会跑了，尽管步态上还有些缺陷。她甚至会说几个简单的单词，并靠打手势来交流。

Emma和Charlotte之间的感情非常好，姐妹俩之间有特殊的羁绊。Emma知道Charlotte需要一些额外的帮助，所以每当看到她们俩在一起玩耍，那个画面简直太美好了。

医生说，Charlotte在未来还会有更多的变化。之前每一次医生告诉我们一些负面的预期，Charlotte都证明他们错了。

3岁女孩不幸罹患儿童白血病 而上天赐给她这样一份礼物

11月15日是世界脐带血日。在这个特别的日子里，Travers一家的不幸遭遇告诉我们，儿童白血病其实离我们并不遥远。而储存脐带血干细胞则相当于为这项疾病买了一份“保险”，以备不时之需。

“无法摆脱的病毒”

2019年11月，Travers一家人不幸感染了一种病毒，Vanessa和丈夫Rod Costa、一岁的儿子Henry和小女儿Mary-Elizabeth都得病了。还好，不是什么严重的疾病，其他人都很快康复了——除了年幼的Mary迟迟没有摆脱病毒的困扰。

一开始，Mary的父母没有想太多，直到有一次，小Mary说自己膝盖酸疼。这时 Vanessa想起，他们的一位熟人家有一个孩子，比Mary只大6个月，一年半之前，这个孩子也曾经说自己膝盖疼。

尽管再不情愿，医生也认为没有必要，Vanessa还是让女儿做了很多额外的检查，可最终却听到了他们最不想听到的答案：白血病。

给女儿的“特殊礼物”

确诊的时候，Mary即将迎来三周岁的生日，可伴随着她度过生日的却是无比痛苦的化疗。在整整9个月的时间里，医院几乎成了Mary的新家。

Mary年幼的身体无法承担治疗的副作用，整个人变得暴躁易怒，而且非常容易饿。在情况不好的时候，医护人员甚至不得不给孩子使用镇静剂。

但就在全家人为了Mary而焦头烂额的时候，42岁的Vanessa发现自己再次怀孕。

那段时间，夫妻俩轮番照料病弱的女儿，精疲力尽且很少见面，因此可以怀上小Jack，Vanessa认为这简直就是一个奇迹，是上天给Mary带来的一份珍贵的礼物。

“她好，我们才好”

在治疗期间，Vanessa自己做了许多白血病相关的研究，了解到脐带血干细胞可以用于治疗女儿的疾病。可惜时值疫情高峰，澳洲的公立脐带血库不得不关闭，因此夫妻俩求告无门。但幸运的是，他们了解到了Cell Care脐带血库的同胞脐带血采集项目，免费储存了小儿子Jack的脐带血，在将来或可用于Mary的治疗。

虽然Jack出生的时候，Mary的治疗已经接近尾声，暂时用不上Jack的脐带干细胞，但是“儿童白血病最可怕的事情就是复发，”Vanessa称，“因此尽管有85%的可能性不会复发，我仍然坚持给她量体温，不敢有任何马虎，可以说是压力重重。只有她好，我们才会好。”